InfectoPharm Arzneimittel und Consilium GmbH kündigt die Einführung von Voxsio an, dem ersten zugelassenen flüssig-oralen Arzneimittel mit dem Wirkstoff Levoleucovorin (Levofolinsäure) in Deutschland. Levoleucovorin ist die biologisch aktive Form des Leucovorins. Voxsio ist zur Behandlung eines Folatmangels indiziert, der durch diätetische Maßnahmen nicht ausgeglichen werden kann. Die geruchs- und geschmacksneutrale Lösung wurde speziell für die Bedürfnisse von Kindern mit cerebralem Folatmangel entwickelt, einer behandelbaren Ursache für schwere neurologische Entwicklungsstörungen.
Das Arzneimittel wird ab sofort in den Apotheken verfügbar sein.
Das Krankheitsbild: cerebraler Folatmangel
Der ausgeprägte cerebrale Folatmangel (CFD) ist eine vergleichsweise selten diagnostizierte, aber schwerwiegende neurologische Erkrankung, die meist im frühen Kindesalter auftritt. Sie ist durch einen Mangel des aktiven Folats (5-MTHF) im Zentralnervensystem gekennzeichnet, während die Folatspiegel im Blut oft unauffällig sind. Für einen cerebralen Folatmangel kommen unterschiedliche Ursachen in Betracht, so können eine mangelnde intestinale Resorption, eine fehlende enzymatische Aktivierung sowie ein Transportdefekt an der Blut-Liquor-Schranke in Frage kommen.
Die Symptomatik kann dabei anderen neurologischen Entwicklungsstörungen, insbesondere aus dem Autismus-Spektrum, ähneln, was die frühzeitige Diagnose erschwert. Die Symptome sind gravierend und umfassen unter anderem Entwicklungsstillstand oder -regression, Bewegungs- und Sprachstörungen, oftmals auch autistische Züge sowie eine verlangsamte kognitive Entwicklung. Die Diagnose kann ausschließlich durch eine Lumbalpunktion gesichert werden.
Die therapeutische Antwort: Voxsio als kindgerechte Lösung
Zur Therapie des CFD stellt die Gabe von Leucovorin eine wirksame Option dar. Als bereits aktivierte Form der Folsäure (Vitamin B9) kann Leucovorin die Blut-Liquor-Schranke überwinden und direkt im Folatzyklus des Gehirns wirken, ohne mehrstufige enzymatische Aktivierungsschritte durchlaufen zu müssen. Dies kann langfristig zu einer Besserung der neurologischen Symptomatik beitragen. Voxsio enthält mit Levoleucovorin ausschließlich das biologisch aktive L-Enantiomer des Leucovorins.
Mit Voxsio steht nun erstmals eine Therapie zur Verfügung, die konsequent auf die pädiatrische Anwendung ausgerichtet ist:
- Kindgerechte Darreichungsform: Voxsio ist eine geschmacks- und geruchsneutrale Lösung in Tropfenform. Dies ermöglicht hohe Compliance und stellt eine erhebliche Erleichterung gegenüber bisher verfügbaren Tabletten dar, deren Anwendung bei Säuglingen und Kleinkindern oft schwierig ist.
- Präzise und einfache Dosierung: Die Dosierung erfolgt über einen speziellen Dosiertropfer, der eine mg-genaue Gabe ermöglicht (1 Tropfen = 1 mg Levoleucovorin). Die Lösung wird einfach auf einen Löffel getropft und eingenommen.
- Hohe Wirksamkeit: Voxsio enthält ausschließlich das biologisch aktive Levoleucovorin. Im Vergleich zu Präparaten mit Leucovorin-Razematen, die beide Enantiomere enthalten, ist daher nur die halbe Dosierung erforderlich, um die gleiche therapeutische Wirkung zu erzielen. Gleichzeitig entfällt die metabolische Konkurrenz mit dem inaktiven Enantiomer um die Enzyme, die für den weiteren Stoffwechsel erforderlich sind.
„Besonders stolz sind wir darauf, dass wir bereits im Jahr 2019 mit der Entwicklung begonnen haben – also lange bevor Störungen des zerebralen Folatstoffwechsels bei neurologischen Entwicklungsstörungen stärker in den öffentlichen Fokus gerückt sind. Unser Ziel war von Anfang an, eine Therapie für Kinder mit cerebralem Folatmangel zu entwickeln – einem Krankheitsbild, das auch in der Forschung zu bestimmten Subgruppen von Autismus zunehmend diskutiert wird“, sagt Philipp Zöller, geschäftsführender Gesellschafter von InfectoPharm.
„Die Tropfenlösung von Voxsio ist eine konsequent kindgerechte Darreichungsform, insbesondere geeignet für Säuglinge und Kleinkinder.“
„Mit Voxsio kombinieren wir erstmals eine konsequent kindgerechte Darreichungsform mit dem pharmakologischen Vorteil des biologisch aktiven Levoleucovorins. Die Tropfenlösung ermöglicht eine milligrammgenaue Dosierung und erleichtert die Anwendung insbesondere bei Säuglingen und Kleinkindern erheblich. Gleichzeitig war es uns wichtig, das Präparat bewusst als verschreibungspflichtiges Arzneimittel zu entwickeln, damit Diagnose, Dosierung und Therapieverlauf weiterhin klar in der Hand der behandelnden Ärztinnen und Ärzte liegen.“
Verfügbarkeit und Anwendung
Voxsio 22,22 mg/ml Lösung zum Einnehmen wird ab sofort als verschreibungspflichtiges und erstattungsfähiges Arzneimittel in der 20-ml-Packungsgröße in Apotheken erhältlich sein. Das Arzneimittel ist ohne Altersbeschränkung zugelassen. Es ist im Kühlschrank bei 2–8 °C zu lagern und nach Anbruch 12 Wochen verwendbar.
Weblinks
Webseite Voxsio 22,22 mg/ml Lösung zum Einnehmen
Gebrauchsinformation
Fachinformation
Firmenkontakte
Dr. Marco Pfeifer
Fachliche Leitung Sozialpädiatrie
E-Mail: kontakt@infectopharm.com
Dr. Jost Winnemöller
Leiter Klinikgeschäft und spezialisierte Versorgung
E-Mail: kontakt@infectopharm.com
Maike Petersen
Unternehmenskommunikation & Presse
E-Mail: presse@infectopharm.com